Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC.
Adottato parzialmente attraverso l’iniziativa editoriale “Tredici/43”.