Uso di oligonucleotidi antisenso per il recupero funzionale di CFTR con mutazioni stop e di splicing

Un approccio di terapia personalizzata con antinfiammatori e antiossidanti per aumentare l’efficacia dei modulatori di CFTR

Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)

Inibizione farmacologica della resistenza alla colistina nei patogeni Gram-negativi della fibrosi cistica

Studio di efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale di persone con FC in stadio avanzato.

Caratterizzazione del meccanismo di azione di modulatori di CFTR attraverso una tecnica di marcatura indotta da foto-attivazione.

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC. Adottato parzialmente attraverso l'iniziativa editoriale "Tredici/43".

Si tratta della terza fase del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 e mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione DF508.
Adottato parzialmente con Delegazione FFC della Val d'Alpone e Gruppo Aziende Nordest.

Sviluppo di un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ come nuovo e efficace potenziatore del canale mutato CFTR-F508del.

Nuovi tipi di aminoariltiazoli per la correzione del difetto di base nella fibrosi cistica: disegno computazionale, sintesi e valutazione biologica.

Analisi del meccanismo di azione mediante il quale la trimetilangelicina (TMA) ripristina l'espressione funzionale della proteina F508del CFTR. Adottato in collaborazione con la Delegazione FFC della Val d'Alpone.

Proprietà di Trimetilangelicina nel recupero di DF508-CFTR.

Sviluppo di nuove molecole per la correzione del difetto di trasporto di cloruro nella fibrosi cistica.

Effetto antinfiammatorio del miglustat: il metabolismo dello spfingolipide ceramide come bersaglio terapeutico per la malattia polmonare in fibrosi cistica.

Trattamento antibiotico precoce per l'eradicazione di Pseudomonsa aeruginosa in pazienti affetti da fibrosi cistica: uno studio randomizzato policentrico su due differenti tipi di trattamento.

Caratterizzazione di un target di superficie in Pseudomonas aeruginosa per il disegno razionale di nuove molecole antibiotiche.

Studio dei sistemi di quorum sensing di Pseudomonas aeruginosa e Burkholderia cepacia complex.

Valutazione di un polimero cationico, la polietilenimina, per il trasferimento di vettori genomici (minicromosomi) a epiteli respiratori in vitro e in vivo.

Donazione a sostegno della ricerca FFC.

Donazione a sostegno della ricerca FFC.

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