Ottimizzazione della previsione delle risposte cliniche ai modulatori della CFTR utilizzando le cellule primarie nasali in condizioni che rispecchiano lo stato infiammatorio del paziente FC

Il Servizio (in funzione da 7 anni) mette a disposizione dei ricercatori della Rete di Ricerca FFC una raccolta di colture cellulari primarie ottenute da epitelio bronchiale di pazienti FC e non FC, utilizzando i polmoni espiantati di soggetti sottoposti a trapianto polmonare. Tali cellule consentono di rendere più efficienti gli studi mirati a cure innovative (i notevoli risultati del progetto Task Force for CF si sono ottenuti anche grazie all’impiego di queste cellule).

Caratterizzazione dettagliata dei meccanismi molecolari di regolazione del CFTR da parte di PI3Kγ.

CFaCore offre un insieme di competenze, servizi e infrastrutture che consentono ai ricercatori impegnati in progetti di ricerca finanziati da FFC di utilizzare modelli murini preclinici di FC per studi di tipo patogenetico e terapeutico.

La ubiquitina ligasi RNF5/RMA1 quale nuovo bersaglio terapeutico per il recupero della proteina CFTR mutata per effetto di F508del.

Sviluppo preclinico del peptide antimicrobico M33 e inizio delle procedure regolatorie per la sperimentazione nell'uomo.

Terapie antivirulenza contro Pseudomonas aeruginosa: identificazione di farmaci antibiofilm e sviluppo di formulazioni inalatorie di Niclosamide e Flucitosina.

Ruolo dei trasportatori di zinco ad alta affinità nella capacità di Pseudomonas aeruginosa di colonizzare il polmone infiammato tipico della fibrosi cistica.