Oltre il polmone: studiare il ruolo dell'intestino nella fibrosi cistica

Valutazione in vitro di nuovi strumenti per la modifica (editing) sito-specifica di RNA messaggeri per proteina CFTR con mutazioni stop

Valutazione della distribuzione e dell'attività di nuove molecole ad azione readthrough nel modello di topo e in altri sistemi di modello FC.

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC. Adottato grazie all'evento "Dai respiro alla ricerca 2019".

Studio preclinico in vitro e in vivo di un approccio immunoterapeutico basato su liposomi bioattivi per il controllo dell’infezione causata da Mycobacterium abscessus.

l segnale transmembrana di regolazione della proteostasi e della infiammazione come bersaglio farmacologico per la correzione della proteina CFTR difettosa nella fibrosi cistica.

Correzione di mutazioni stop del gene CFTR mediante modifica (editing) dell’RNA messaggero.

Peptidi da pelle di rana per il trattamento di infezioni polmonari da Pseudomonas aeruginosa e riepitelizzazione della mucosa bronchiale: caratterizzazione in vitro e in vivo e sviluppo di nanoparticelle polimeriche per la loro veicolazione a livello polmonare.

Si tratta della terza fase del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 e mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione DF508.
Adottato parzialmente con l'evento "Dai respiro alla Ricerca".

Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.

Difetti di assemblaggio della proteina CFTR-F508del mutata; meccanismi di recupero dell'espressione della proteina CFTR-F508del mutata; correttori e siti di legame dei correttori.

Valutazione preclinica dell’efficacia di composti che competono con i glicosaminoglicani polmonari nel ridurre l’infiammazione e il danno al tessuto causati dall’infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa.

Impatto del trattamento anti-Staphylococcus aureus sul danno polmonare indotto da Pseudomonas aeruginosa.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

Obiettivo specifico primario del servizio CFDB – Cystic Fibrosis Data Base consiste nel classificare in un sistema ordinato e facilmente fruibile le revisioni sistematiche della letteratura scientifica sulla ricerca in FC.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

Identificazione e caratterizzazione di peptidi umani in grado di neutralizzare LPS batterici: potenziali strumenti per il controllo dell'infiammazione polmonare in fibrosi cistica.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

Identificazione e validazione di nuove molecole ottenute da studi computazionali e saggi biologici per il superamento di codoni di stop prematuri in cellule FC.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

Veicolazione con niosomi della lattoferrina: effetto sulla riduzione dell'infiammazione e dell'infezione in epiteli respiratori affetti da fibrosi cistica.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

CFTR in organoidi epiteliali: rilevanza per lo sviluppo di farmaci e la diagnosi della fibrosi cistica.
Adottato con la Delegazione di Vittoria Ragusa e Siracusa e la Delegazione di Catania Mascalucia.

Studio di un farmaco molto promettente contro Burkholderia cenocepacia.

Achromobacter xylosoxidans, patogeno emergente in pazienti affetti da fibrosi cistica: dalla caratterizzazione molecolare allo sviluppo di strategie terapeutiche basate sull'attività del batterio predatore Bdellovibrio.