Identificazione di nuovi bersagli nel trattamento delle forme persistenti di Mycobacterium abscessus in fibrosi cistica

Caratterizzazione della proteina chinasi D1 come regolatore del traffico e della stabilità di CFTR

Identificazione di terapie adiuvanti per contrastare la capacità di Pseudomonas aeruginosa di crescere in biofilm e produrre fattori di virulenza

Messa a punto di un protocollo clinico per l’uso di batteriofagi come terapia personalizzata per trattare le infezioni da Mycobacterium abscessus

Affrontare la resistenza alla terapia fagica di batteri Pseudomonas aeruginosa isolati da persone con fibrosi cistica

Kaftrio nella vita reale. Efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale: studio italiano osservazionale e multicentrico

Una strategia terapeutica combinata di liposomi/Kaftrio/antibiotico per il trattamento di infezioni da Mycobacterium abscessus

Strategie terapeutiche basate sui lipidi per il recupero di CFTR con mutazioni orfane di terapia e per contrastare le infezioni batteriche in fibrosi cistica

Una piattaforma per conoscere meglio il significato del test del portatore sano di fibrosi cistica.

Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata.

Identificazione di nuovi marcatori biologici per la progressione della malattia polmonare indotta da Mycobacterium abscessus in fibrosi cistica.

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC. Adottato con il progetto #CorrerePerUnRespiro.

Effetti non CFTR-dipendenti dei modulatori di CFTR in modelli preclinici di infezione polmonare.

Caratterizzazione di nuovi modelli animali che rispecchiano la complessità della malattia fibrosi cistica.

Si tratta della terza fase del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 e mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione DF508. Adottato parzialmente con l'evento "Guardare lontano", l'iniziativa #CorrerePerUnRespiro e "Imprese straordinarie".

Studio multicentrico italiano dei deficit di tolleranza glicemica in fibrosi cistica.

Attività antinfiammatoria e antibatterica della lattoferrina somministrata per aerosol nelle infezioni delle vie aeree di modelli murini non FC e FC.

Identificazione di bersagli molecolari per ridurre l’effetto collaterale dei potenziatori sulla stabilità in membrana della F508del-CFTR.
Adottato con il progetto #CorrerePerUnRespiro.

Rilevanza fisiopatologica dei glicosaminoglicani nelle infezioni croniche da Pseudomonas aeruginosa e validazione di nuovi approcci terapeutici per modularne l'infiammazione e il danneggiamento del tessuto polmonare.

Sviluppo pre-clinico di Peptidomimetici attraverso la via inalatoria per il controllo delle infezioni da Pseudomonas aeruginosa in modelli murini.

Nuove strategie per applicazioni cliniche alla diagnosi prenatale non invasiva di fibrosi cistica: analisi di alleli fetali mutati nel plasma materno.

Staphylococcus aureus: fattori patogenetici e ruolo nella progressione dell’infezione cronica polmonare in pazienti con fibrosi cistica.