Studio dei bersagli alternativi per compensare la mancata funzione della proteina-canale CFTR.

Ripristino della proteostasi difettiva in fibrosi cistica: nuove strategie per il recupero di CFTR-F508del

SpliceFix: riparare difetti di splicing del gene CFTR tramite tecnologia CRISPR/Cas9.

Valutazione degli effetti biologici e terapeutici dei mesoangioblasti, progenitori cellulari associati ai vasi sanguigni, nella terapia cellulare della fibrosi cistica.

Il Servizio mette a disposizione dei ricercatori che si occupano di fibrosi cistica una raccolta di colture cellulari primarie ottenute da epitelio bronchiale sia da pazienti FC sia da soggetti di controllo. Si tratta di cellule derivate da bronchi di espianti polmonari di soggetti sottoposti a trapianto di polmoni. L'obiettivo è mettere a disposizione il materiale biologico e la competenza tecnica per permettere ai ricercatori della rete FFC la possibilità di usare un modello cellulare quanto più simile all'epitelio bronchiale del soggetto malato.

DWI un nuovo strumento per valutare l'infiammazione nei pazienti con fibrosi cistica con esacerbazione respiratoria.