Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)

Sviluppo di sistemi di trasporto per la tecnologia CRISPR-Cas per la cura della fibrosi cistica

Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC. Adottato attraverso l'iniziativa "Aziende per Task Force".

Sfruttare la tecnologia CRISPR/Cas9 per neutralizzare il difetto CFTR-F508del.

Si tratta della terza fase del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 e mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione DF508.
Adottato parzialmente con Delegazione FFC di Vicenza e Gruppo Aziende Nordest.

Strategie alternative per il ripristino funzionale del F508del-CFTR: nuovi target per lo sviluppo di farmaci contro la fibrosi cistica.

Analisi del meccanismo di azione mediante il quale la trimetilangelicina (TMA) ripristina l'espressione funzionale della proteina F508del CFTR.
Adottato in collaborazione con Delegazione FFC di Vicenza.