Risoluzione delle infezioni da Mycobacterium abscessus con una terapia ispirata ai fagi

Sviluppo di inibitori dell’assorbimento del ferro come farmaci innovativi per il trattamento di infezioni resistenti da M. abscessus in pazienti affetti da fibrosi cistica

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica.

Alterazioni precoci della tolleranza al glucosio in fibrosi cistica: effetti dei modulatori di CFTR

CFaCore offre un insieme di competenze, servizi e infrastrutture che consentono ai ricercatori impegnati in progetti di ricerca finanziati da FFC di utilizzare modelli murini preclinici di FC per studi di tipo patogenetico e terapeutico.

Strategie terapeutiche in fibrosi cistica basate su MicroRNA in grado di modulare CFTR e infiammazione (MicroRNA-CF).

Valutazione degli effetti biologici e terapeutici dei mesoangioblasti, progenitori cellulari associati ai vasi sanguigni, nella terapia cellulare della fibrosi cistica.

Compromissione del sistema delle IgA secretorie ed immunità mucosa nella fibrosi cistica: ruolo nella patologia polmonare e nella suscettibilità all'infezione batterica, e ruolo delle alterazioni epiteliali correlate al difetto di CFTR nella regolazione della transcitosi recettore-mediata delle IgA.

Fosfodiesterasi tipo-4 (PDE4) e recettori β2 adrenergici come potenziali bersagli farmacologici per ridurre l'infiltrazione neutrofilica e il danno polmonare nella fibrosi cistica. Studi preclinici e identificazione di biomarcatori di efficacia.

Eradicazione dell'infezione precoce da Staphylococus aureus meticillino-resistente (MRSA) in fibrosi cistica: uno studio randomizzato multicentrico.

Sintesi di derivati del PTC124 con capacità di correggere i codoni di stop prematuri presenti nel gene CFTR e di aumentarne la biodisponibilità.

Analisi metabolomica mediante spettrometria in risonanza magnetica nucleare: un nuovo approccio alla comprensione dell'infiammazione ed al monitoraggio della terapia farmacologica in bambini e giovani adulti con fibrosi cistica.