Ottimizzazione di analoghi del MKT-077 come inibitori allosterici della HSP70 combinati con correttori CFTR F508del: un approccio multi-farmaco per contrastare la fibrosi cistica
Caratterizzazione della rete dei fattori di trascrizione microRNA in fibrosi cistica: dalla “terapia microRNA” alla medicina di precisione (CF-miRNA-THER).
Malattia polmonare da Aspergillus nei pazienti affetti da fibrosi cistica: studio multicentrico osservazionale prospettico basato sull’utilizzo di nuovi test diagnostici per valutare il ruolo prognostico sulla malattia polmonare dei pazienti con FC.
La risonanza magnetica multivolume come tecnica di imaging non ionizzante nella sorveglianza dei pazienti con fibrosi cistica sottoposti a trapianto di polmone.
Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati Identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC.
Adottato parzialmente con gli eventi "Marafibrositona" 2017 e 2018.