Ottimizzazione della terapia genica e dei sistemi di trasporto per mutazioni ancora prive di terapia

Un approccio di terapia personalizzata con antinfiammatori e antiossidanti per aumentare l’efficacia dei modulatori di CFTR

Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)

Ottimizzazione della previsione delle risposte cliniche ai modulatori della CFTR utilizzando le cellule primarie nasali in condizioni che rispecchiano lo stato infiammatorio del paziente FC

Theratyping della fibrosi cistica

Utilizzare la proteina STING come bersaglio specifico per combattere le infezioni batteriche nella fibrosi cistica

Studio dell'interazione tra epitelio e stroma in un modello 3D di FC su chip per la valutazione di nuove strategie terapeutiche.

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica.

SpliceFix: riparare difetti di splicing del gene CFTR tramite tecnologia CRISPR/Cas9.

Proprietà del muco delle vie aeree in fibrosi cistica: modifiche dovute a cambiamenti nell'attività di CFTR e dopo l’applicazione di bicarbonato.
Adottato con le Delegazioni di Taranto e di Massafra.

Terapia fagica per combattere le infezioni da Pseudomonas aeruginosa in pazienti con fibrosi cistica.
Adottato con le Delegazioni Taranto e di Massafra.

Cellule biliari con difetto di CFTR derivate da cellule staminali umane pluripotenti indotte (iPSC) come modello per studiare il ruolo dell’immunità innata nella malattia epatica della fibrosi cistica.
Adottato con le Delegazioni di Taranto e di Massafra.